2025年6月25日，渤健（Biogen）宣布，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115/ION306）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一项1期临床试验，取得了令人鼓舞的积极结果。这款药物与渤健已获批的ASO疗法Spinraza（nusinersen）具有相同的作用机制，但在设计上追求更高效力，并有望实现每年仅需一次给药的便利性，这将为SMA患者提供一种新的治疗选择。
在这项中期分析中，研究对象为一组既往接受过基因治疗但临床状态仍不理想的SMA患儿。试验结果显示，无论是40 mg还是80 mg剂量，salanersen均表现出良好的耐受性，并能够显著降低神经退行性标志物神经丝轻链（NfL）的水平。尤其是在基线NfL浓度较高的患者中，治疗6个月后，平均NfL水平下降幅度达到了70%，并且这一效果能够持续维持至一年。
基于这一积极成果，渤健正在与监管机构进行沟通，计划推进salanersen进入注册性临床研究阶段，以进一步拓展该公司在SMA治疗领域的布局，并为患者带来更多潜在的治疗选择。
Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健之前从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、生产及商业化权利。此次公布的1期临床试验结果，不仅为salanersen的进一步研发奠定了坚实的基础，也展现了渤健在SMA治疗领域的持续创新能力和对患者需求的坚定承诺。随着研发的深入，salanersen有望为全球SMA患者带来新的希望和更便捷的治疗方案。
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